東京大学大学院（薬学系研究科・薬学専攻医療薬学講座）の林久允助教と近畿大学（医学部奈良病院・小児科学）の近藤宏樹講師は2月1日、小児の難病である「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型」（PFIC2）を対象に、治験を開始することを発表した。 「PFIC2」は小児慢性特定疾病に指定されており、無治療の場合、幼児期に肝不全へと進行し、死に至る難病とされている。一方で「PFIC2」に有効な薬は現在なく、肝移植が唯一の治療法となっているという。 林助教らは、基礎研究から医薬品候補として「フェニル酪酸ナトリウム」（NaPB）を見出しており、今回はその成果を踏まえ、本薬剤の薬事承認を目指す。承認に向け医師主導治験を計画しており、これはPFIC2に対する世界初の医薬品開発になるという。 今回の治験は、大学発の医薬品候補であるNaPBの有効性と安全性を確認するための試験となる。大阪大学医学部附属病院、順天堂大学医学部附属順天堂医院、済生会横浜市東部病院、久留米大学病院、宮城県立こども病院、鳥取大学医学部附属病院の全国6施設で、患者が参加し実施される。
